Grazer Uni-Klinik meldet Durchbruch bei Therapie seltener Muskelerkrankungen

Seltene Muskelerkrankungen wie die Duchenne-Muskeldystrophie oder die Gliedergürtel-Muskeldystrophie betreffen weltweit rund 300.000 Menschen. Die Krankheiten führen zu fortschreitendem Muskelschwund, Rollstuhlabhängigkeit und einer deutlich verkürzten Lebenserwartung. Bisher gab es keine wirksame Therapie — bis jetzt.

Gentherapie repariert defekte Muskelzellen

Das Team um Prof. Dr. Andreas Gruber an der Medizinischen Universität Graz hat ein Gentherapie-Verfahren entwickelt, das mithilfe eines speziell modifizierten Virus-Vektors eine funktionsfähige Kopie des defekten Gens direkt in die Muskelzellen einschleust. Das Verfahren mit dem Namen „MyoGene" wurde über acht Jahre entwickelt und in einer Phase-II-Studie mit 120 Patienten getestet.

80% der Patienten zeigen Verbesserungen

Die Ergebnisse sind bemerkenswert: Bei 80% der behandelten Patienten zeigte sich innerhalb von sechs Monaten eine messbare Verbesserung der Muskelkraft und Beweglichkeit. 35% der Teilnehmenden, die zuvor auf einen Rollstuhl angewiesen waren, konnten erstmals wieder kurze Strecken selbstständig gehen. Die Nebenwirkungen waren mild und vorübergehend — vorwiegend leichte Muskelschmerzen in den ersten Tagen nach der Behandlung.

„Für manche Patienten war es das erste Mal seit Jahren, dass sie wieder die Treppe steigen konnten", erzählt Prof. Gruber. „Das sind Momente, die man als Arzt nie vergisst."

Einmalige Behandlung statt Dauertherapie

Ein großer Vorteil von MyoGene: Die Therapie muss nur einmal durchgeführt werden. Eine einzige Infusion reicht aus, um die genetische Korrektur in den Muskelzellen zu verankern. Die bisherigen Langzeitdaten über 24 Monate zeigen, dass der Effekt stabil bleibt. Die geschätzten Behandlungskosten liegen bei rund 350.000 Euro — viel Geld, aber deutlich weniger als die lebenslangen Kosten einer palliativen Versorgung.

Europäische Zulassung in Reichweite

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat MyoGene den Status „Priority Medicine" verliehen, was ein beschleunigtes Zulassungsverfahren ermöglicht. Die Phase-III-Studie mit 500 Patienten aus 15 Ländern beginnt im Sommer 2026. Bei positivem Verlauf könnte die Zulassung bereits Mitte 2028 erfolgen. Das österreichische Wissenschaftsministerium hat die Forschung mit 25 Millionen Euro gefördert.